Uso de vírus adeno-associado: um avanço na terapia gênica
Resumo
Resumo
A terapia gênica utiliza técnicas de engenharia genética para interferir na origem de uma doença. Nesta técnica introduz-se uma sequência de DNA codificante nas células do paciente como tratamento para a correção de um problema recorrente devido a um gene mutado. O uso de vetores virais recombinantes para introduzir o gene correto no indivíduo tem se mostrado bastante desafiador e promissor. Este artigo tem como objetivo apresentar de forma atualizada os conceitos básicos e as perspectivas da terapia gênica para doenças as doenças: fibrose cística, artrite reumatoide, hemofilia e dislipidemia (deficiência da lipoproteína lipase) utilizando o vírus adeno-associado (VAA) como vetor doador do novo gene. Os avanços obtidos no emprego desta técnica, como método de tratamento, podem contribuir largamente para a otimização da terapêutica e, consequentemente, melhorar a qualidade de vida de pacientes portadores de diferentes doenças incuráveis. Neste sentido, os VAA têm se mostrado tecnologicamente versáteis, seguros e efetivos veículos no procedimento.
Palavras-chave: terapia gênica, vírus adeno-associado, fibrose cística, artrite reumatóide, hemofilia, LPLD.
Texto completo:
PDFReferências
-Referências bibliográficas
- Azevêdo ES. Terapia Gênica. Revista Bioética. 2009;5:1-11
- Afkhami S, Yao Y, Xing Z. Methods and clinical development of adenovirus-vectored vaccines against mucosal pathogens. Molecular Therapy - Methods & Clinical Development. 2016; 3, 16030; doi:10.1038/mtm.2016.30
- Pereira JMCLA. Terapia Genética: Métodos e Aplicações [Dissertação]. Porto, Portugal: Universidade Fernando Pessoa. Faculdade de Ciências da Saúde, 2015
- Weinmann J, Grimm D. Next-generation AAV vectors for clinical use: an ever-accelerating race. Virus Genes. 2017;7:1-7; DOI 10.1007/s11262-017-1502-7
- Daya S, Berns KI. Gene therapy using adeno-associated virus vectors. Clinical Microbiology Reviews. 2008;21:583–593
- Menck CFM, Ventura AM. Manipulando genes em busca de cura: o futuro da terapia gênica. Revista USP. 2007;1:50-61
- Ryu BY, Evans GMV, Gray JT, Bodine DM, Persons DA, Nienhuis AW. An experimental system for the evaluation of retroviral vector design to diminish the risk for proto-oncogene activation. Blood Journal. 2008;111:1866-1875
- Guggino WB, Cebotaru L. Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy for cystic fibrosis: current barriers and recent developments. Expert Opinion on Biological
Therapy. 2017 DOI: 10.1080/14712598.2017.1347630
- Naso, MF, Tomkowicz B, Perry WL, Strohl WR. Adeno-associated virus (AAV) as a vector for gene therapy. BioDrugs. 2017;31:317–334 DOI 10.1007/s40259-017-0234-5
- Evans CH, Ghivizzani SC, Robbins PD. Arthritis gene therapy and its tortuous path into the clinic. Translational Research. 2013;161:205-216
- Arruda VR, Samelson-Jones BJ. Obstacles and future of gene therapy for hemophilia. Expert opinion on orphan drugs. 2015; 3:997-1010
- Nienhuis AW, Nathwani AC, Davidoff AM. Gene therapy for hemophilia. Molecular Therapy. 2017;25:1163-1167
- UniQure: terapia gênica para hemofilias A e B. [Internet] 2017. [Acesso 2017 Ago 25] Disponível em: http://www.uniqure.com/gene-therapy/hemophilia.php
- Takata RT, Schreiber R, Prado E, Mori M, Faria EC. Primeiro relato de uma criança brasileira portadora da mutação G188E do gene da lipoproteína lipase. Rev Paul Pediatr. 2010;28(4):405-8.
- Glybera. European Medicines Agency, Science Medicines Health. [Internet] 2017. [Acesso 2017 Ago 25] Disponível em: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002145/human_med_001480.jsp&mid=WC0b01ac058001d124
- Touchot N, Flume M. Early insights from commercialization of gene therapies in Europe. Genes. 2017;8,78: 1-4 doi:10.3390/genes8020078.
DOI: http://dx.doi.org/10.31512/ricsb.v1i01.2493
Apontamentos
- Não há apontamentos.
Esta obra está licenciada com uma Licença Creative Commons Atribuição-NãoComercial-SemDerivações 4.0 Internacional.
ISSN: 2594-7877